La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos, la FDA, acaba de aprobar por la vía rápida un nuevo fármaco que busca ralentizar el deterioro cognitivo que se encuentran en fases leves y tempranas de la enfermedad. Se trata, pues, de un medicamento que no solo se queda en tratar los síntomas de la enfermedad.
"Esta opción de tratamiento es la última terapia que se dirige y afecta al proceso subyacente de la enfermedad de Alzhéimer, en lugar de tratar únicamente los síntomas de la enfermedad", afirma el Dr. Billy Dunn, director de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
El alzhéimer es una enfermedad neurodegenerativa que destroza lentamente la memoria y la capacidad de pensamiento. Con el tiempo, hace que la persona que la sufre sea incapaz hasta de realizar actividades sencillas. Las causas específicas del alzhéimer no están totalmente claras, pero sí que se sabe que se producen cambios en el cerebro, que incluyen las placas de proteínas beta amiloide y los ovillos neurofibrilares o de proteínas TAU y que tienen como consecuencia la pérdida de neuronas y las conexiones entre ellas.
El nuevo fármaco se ha aprobado por la vía de aprobación acelerada, según la cual la FDA puede dar luz verde a medicamentos para enfermedades graves siempre que haya una necesidad médica que no esté cubierta y se demuestre que el medicamento tiene un beneficio clínico para los pacientes. En este caso el beneficio vendría por la mejora en uno de los que se consideran marcadores de la enfermedad: las placas de beta amiloide.
Los investigadores evaluaron la eficacia del nuevo fármaco en un estudio de doble ciego de fase 3 que duró 18 meses y participaron 1 795 personas. En este experimento se usó la medicina en cuestión y un placebo. Ni los investigadores ni los pacientes sabían cuál era cuál. Los participantes tenían entre 50 y 90 años y presentaba alzhéimer temprano. También las típicas placas de beta amiloide en el cerebro.
Lo que sucedió en el experimento fue que las personas que recibieron el fármaco vieron reducida de manera significativa la cantidad de beta amiloide de su cerebro. Aquellos que tomaron la dosis aprobada de Leqembi, que es como se llama el nuevo medicamento, de 10 miligramos por kilogramo de peso cada dos semanas, experimentaron una reducción estadísticamente significativa de la placa amiloide cerebral desde el inicio hasta a los 18 meses, en comparación con el grupo placebo, que no experimentó ninguna reducción. Para ver qué pasaba con la placa amiloide, se realizaron tomografías por emisión de positrones o PET. En un subestudio con 698 participantes, hubo mayores reducciones de la carga amiloide cerebral con el medicamento que con el placebo.
En cuanto a los efectos secundarios, en el estudio publicado en The New England Journal of Medicine se detalla que el nuevo fármaco provocó reacciones en el 26,4 % de los participantes, así como anomalías en las imágenes relacionadas con el amiloide con edema o derrames en el 12,6 %. Tal y como apuntan los autores del estudio: “El Lecanemab (también llamado Leqembi) redujo los marcadores de amiloide en la enfermedad de Alzhéimer temprana y produjo un deterioro moderadamente menor en las medidas de cognición y función que el placebo a los 18 meses, pero se asoció con acontecimientos adversos. Se justifica la realización de ensayos más prolongados para determinar la eficacia y seguridad de Lecanemab en la enfermedad de Alzhéimer precoz”.
Fuentes:
Lecanemab in Early Alzheimer’s Disease. Van Dyck, C; Swanson, C. et. al. 2023. The New England Journal of Medicine. DOI: 10.1056/NEJMc221514
Nota de prensa de la FDA. FDA Grants Accelerated Approval for Alzheimer’s Disease Treatment. 6 de enero de 2023. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-alzheimers-disease-treatment
